Фармакоэкономики: теория и практика
№2, 2021, Т.9

Проценко М.В., Серпик В.Г. 5

В статье представлено описание принципов международной класси- фикации редких заболеваний, предложенной организацией Orphanet. Наднозологический характер редких заболеваний предопределил задачу разработки их новой классификации, более удобной для кодирования в рамках осуществления их лечения, нежели чем МКБ-11, но координи- рованной с ней. Для этих целей международная организация Orphanet, образованная во Франции в 1997, совместно с ВОЗ разрабатывает до- полнительную классификацию редких заболеваний с присваиванием ка- ждой нозологической единице своего уникального кода на основе сбора информации и формирования собственной базы данных их номенклату- ры. Номенклатура Orphanet включает следующие элементы: уникальный Orpha код заболевания, общепринятое или наиболее распространенное название заболевания, синонимичные названия заболевания, ключевые слова, часто используемые для поиска данного заболевания, если тако- вые имеются и собственно определение заболевания.

Белова А.В., Загоруйченко А.А., Тельнова Е.А. 2

В данной статье проанализированы результаты социологического опро- са, которое подтвердило актуальность вопросов доступности обеспече- ния лекарственными средствами различных категорий граждан. Целью настоящего исследования явилось изучение отношения граждан к суще- ствующей системе, а также выявление сильных и слабых сторон льгот- ного обеспечения. Основными методами исследования являлись: метод изучения и обобщения опыта; сравнительного анализа; социологический опрос; статистический. Согласно представленным данным распределе- ние ответов на вопросы определено в % в зависимости от общего числа опрошенных, в т.ч. в динамике за анализируемый период (2019-2021 гг.). Данное исследование послужило инструментом для изучения ключевых проблем при получении льготных лекарственных средств (сроки на ожи- дание очереди к врачу для выписки рецепта, отсутствие выписанного рецепта в аптеке, отказ врача в выписке лекарственных препаратов и др.). Таким образом, результаты проведенного социологического опро- са показали, что системе ЛО отводится значительная роль в структуре здравоохранения. При этом, прежде всего, необходимо проведение до- полнительной работы с различными возрастными группами населения в рамках предоставления информации о возможностях системы дополни- тельного льготного обеспечения.

Куликов А.Ю., Серпик В.Г. 3

Цель: провести сравнительную оценку эффективности и безопасности лекарственных препаратов для ФЗТ пациентов с МПС II типа, а также проанализировать организацию лекарственного обеспечения пациентов с данной нозологией. Методы: для проведения сравнительной оценки эффективности и безопасности лекарственных препаратов для ФЗТ были использованы данные клинических исследований и исследований реальной клинической практики, в том числе из регистра пациентов Hunter outcomes survey. Для оценки организации лекарственного обеспечения пациентов была рассмотрена нормативно-правовая база РФ и проанализированы данные государственных закупок. Результаты и обсуждения: обеспечение пациентов с орфанными заболе- ваниями патогенетической терапией связано с рядом административных, клинических и экономических ограничений. Наилучшим примером подхода к обеспечению таких пациентов в России является так называемая федеральная программа высокозатратных нозологий (ВЗН), имеющая четкое, прозрачное государственное регулирование и необходимый для планирования бюджетов регистр пациентов. На примере мукополисахаридоза II типа (МПС II), включенного в ВЗН в 2019 году, показано заметное повышение доступа пациентов к терапии при переходе из региональных бюджетов. Для патогенетической пожизненной терапии данной нозологии в России доступны два лекарственных препарата – идурсульфаза и идурсульфаза бета, которые производятся на разных линиях клеток, имеют разные МНН и не являются взаимозаменяемыми. Обе альтернативы имеют регистрационные клинические исследования, однако, для лекарственного препарата идурсульфаза также доступны уникальные данные реальной клинической практики по выживаемости пациентов с МПС II, собранные в ходе пятнадцатилетнего ведения международного регистра пациентов, охватывающего более 1 000 пациентов из 129 стран, включая Россию. Анализ показал, что риск смерти у пациентов, получавших лечение идурсульфазой, на 54% ниже, чем у пациентов в группе естественного течения заболевания (HR 0,46, 95% ДИ: 0,29; 0,72), что может быть использовано организаторами здравоохранения в процессе приоритезации ценности данного лекарственного препарата как с клинической, так и с фармакоэ- кономической точек зрения. Предсказуемость результатов терапии, а так- же более высокая частота назначения препаратов согласно действующим стандартам медицинской помощи, обуславливает обоснованность рассмотрения идурсульфазы как препарата первого выбора.