Серпик Вячеслав Геннадьевич
В статье представлено описание принципов международной класси- фикации редких заболеваний, предложенной организацией Orphanet. Наднозологический характер редких заболеваний предопределил задачу разработки их новой классификации, более удобной для кодирования в рамках осуществления их лечения, нежели чем МКБ-11, но координи- рованной с ней. Для этих целей международная организация Orphanet, образованная во Франции в 1997, совместно с ВОЗ разрабатывает до- полнительную классификацию редких заболеваний с присваиванием ка- ждой нозологической единице своего уникального кода на основе сбора информации и формирования собственной базы данных их номенклату- ры. Номенклатура Orphanet включает следующие элементы: уникальный Orpha код заболевания, общепринятое или наиболее распространенное название заболевания, синонимичные названия заболевания, ключевые слова, часто используемые для поиска данного заболевания, если тако- вые имеются и собственно определение заболевания.
Был проведен анализ «влияния на бюджет» лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) лекарственным препаратам (ЛП) нусинерсен и рисдиплам. Его результаты показали, что с точки зрения организации лекарственного обеспечения пациентов со СМА при актуальных ценах лечение пациентов до 18 лет в рамках ответственности Фонда «Круг добра» при текущем распределение пациентов, при котором 57,6% получают нусинерсен, а 42,4% рисдиплам, характеризуется меньшим бюджетом уже в первый год – 18,82 млрд. руб., в сравнении с бюджетом моделируемого распределения, при котором 42,4% пациентов получают нусинерсен, а 57,6% рисдиплам – 19,27 млрд. руб. Таким образом, при текущем распределении за 5 лет экономия средств бюджета в сравнении с моделируемым распределением достигает 3,24 млрд. руб. без учета фактора дисконтирования и 2,86 млрд. руб. при дисконтировании. Анализируя долгосрочный эффект «влияния на бюджет» использования ЛП нусинерсен в расчете на одного пациента при начале терапии в возрасте двух месяцев установлено, что суммарная экономия средств до перехода пациента на обеспечение за счет регионального финансирования (достижения 18 лет) может достигать 59,72 млн. руб. С точки зрения лекарственного обеспечения пациентов со СМА на региональном уровне, то есть пациентов старше 18 лет, основной пул пациентов будет формироваться за счет преемственного перехода пациентов из Фонда «Круг добра», так как большая часть пациентов (1039 чел.) обеспечиваются сейчас именно за счет средств Фонда «Круг добра» и по достижению 18 лет эта когорта пациентов будет переходить на обеспечение за счет средств бюджетов субъектов РФ. При этом отмечается, что затраты на инициацию этих пациентов ЛП нусинерсен были покрыты Фондом «Круг добра», и поэтому с позиции субъектов РФ экономия денежных средств на ЛП нусинерсен в сравнении с ЛП рисдиплам будет отмечаться уже в первый год терапии, исходя из того, что годовые затраты при поддерживающем режиме ЛП нусинерсен составляют 16 957 680 руб. в расчете на одного пациента, а годовые затраты на лечение ЛП рисдиплам одного взрослого пациента (массой тела больше 20 кг) превышают 20 млн. руб. Таким образом, изложенные результаты анализа «влияния на бюджет», выявили экономическую целесообразность нусинерсена в лечении СМА в сравнении с ЛП рисдиплам.
Была проведена валидация глобальной фармакоэкономической модели анализа «затраты-эффективность» применения лекарственного препарата инсулин деглудек (Тресиба®) в сравнении с препаратом инсулин гларгин 300 ЕД/мл в лечении сахарного диабета второго типа, в результате которой было установлено, что она соответствует отечественной клинической практике, методологии фармакоэкономического анализа, учитывает весь спектр затрат, актуальный при фармакоэкономической оценке лекарственных препаратов инсулинов в России, а построенный в ней формульный аппарат корректен. На основе введенных актуальных стоимостных данных модель рассчитала значение ICER инсулина деглудек, составившее 214 714 руб., что составляет менее 10% от суммы трех ВВП на душу населения – 2 184 562 руб., соответствующую порогу готовности платить в РФ. Таким образом лекарственный препарат инсулин деглудек (Тресиба®) может рассматриваться как затратно-эффективный или рентабельный с позиции проведенного фармакоэкономического анализа.
В целях сохранения здоровья пациентов старшего возраста были адаптированы методические подходы к фармакоэкономическому обоснованию включения лекарственных препаратов (ЛП) для лечения дислипидемий в перечень ЖНВЛП и проведена соответствующая оценка ЛП группы холестерина абсорбции ингибиторов, которая показала, что с точки зрения системы здравоохранения, наличие ЛП этой группы в перечне окажет положительный эффект на бюджет, увеличив доступность этого ЛП для пациентов и отсрочив назначение дорогостоящих ЛП класса ингибиторов PCSK9. С клинической точки зрения увеличение доступности ЛП группы холестерина абсорбции ингибиторов для пациентов при их включении в перечень ЖНВЛП позволит обеспечить соблюдение надлежащей последовательности линии терапий в лечении дислипидемий.
В статье представлено описание принципов международной класси- фикации редких заболеваний, предложенной организацией Orphanet. Наднозологический характер редких заболеваний предопределил задачу разработки их новой классификации, более удобной для кодирования в рамках осуществления их лечения, нежели чем МКБ-11, но координи- рованной с ней. Для этих целей международная организация Orphanet, образованная во Франции в 1997, совместно с ВОЗ разрабатывает до- полнительную классификацию редких заболеваний с присваиванием ка- ждой нозологической единице своего уникального кода на основе сбора информации и формирования собственной базы данных их номенклату- ры. Номенклатура Orphanet включает следующие элементы: уникальный Orpha код заболевания, общепринятое или наиболее распространенное название заболевания, синонимичные названия заболевания, ключевые слова, часто используемые для поиска данного заболевания, если тако- вые имеются и собственно определение заболевания.
Была проведена валидация глобальной фармакоэкономической модели анализа «затраты-эффективность» применения лекарственного препарата инсулин деглудек (Тресиба®) в сравнении с препаратом инсулин гларгин 300 ЕД/мл в лечении сахарного диабета второго типа, в результате которой было установлено, что она соответствует отечественной клинической практике, методологии фармакоэкономического анализа, учитывает весь спектр затрат, актуальный при фармакоэкономической оценке лекарственных препаратов инсулинов в России, а построенный в ней формульный аппарат корректен. На основе введенных актуальных стоимостных данных модель рассчитала значение ICER инсулина деглудек, составившее 214 714 руб., что составляет менее 10% от суммы трех ВВП на душу населения – 2 184 562 руб., соответствующую порогу готовности платить в РФ. Таким образом лекарственный препарат инсулин деглудек (Тресиба®) может рассматриваться как затратно-эффективный или рентабельный с позиции проведенного фармакоэкономического анализа.
Был проведен анализ «влияния на бюджет» лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) лекарственным препаратам (ЛП) нусинерсен и рисдиплам. Его результаты показали, что с точки зрения организации лекарственного обеспечения пациентов со СМА при актуальных ценах лечение пациентов до 18 лет в рамках ответственности Фонда «Круг добра» при текущем распределение пациентов, при котором 57,6% получают нусинерсен, а 42,4% рисдиплам, характеризуется меньшим бюджетом уже в первый год – 18,82 млрд. руб., в сравнении с бюджетом моделируемого распределения, при котором 42,4% пациентов получают нусинерсен, а 57,6% рисдиплам – 19,27 млрд. руб. Таким образом, при текущем распределении за 5 лет экономия средств бюджета в сравнении с моделируемым распределением достигает 3,24 млрд. руб. без учета фактора дисконтирования и 2,86 млрд. руб. при дисконтировании. Анализируя долгосрочный эффект «влияния на бюджет» использования ЛП нусинерсен в расчете на одного пациента при начале терапии в возрасте двух месяцев установлено, что суммарная экономия средств до перехода пациента на обеспечение за счет регионального финансирования (достижения 18 лет) может достигать 59,72 млн. руб. С точки зрения лекарственного обеспечения пациентов со СМА на региональном уровне, то есть пациентов старше 18 лет, основной пул пациентов будет формироваться за счет преемственного перехода пациентов из Фонда «Круг добра», так как большая часть пациентов (1039 чел.) обеспечиваются сейчас именно за счет средств Фонда «Круг добра» и по достижению 18 лет эта когорта пациентов будет переходить на обеспечение за счет средств бюджетов субъектов РФ. При этом отмечается, что затраты на инициацию этих пациентов ЛП нусинерсен были покрыты Фондом «Круг добра», и поэтому с позиции субъектов РФ экономия денежных средств на ЛП нусинерсен в сравнении с ЛП рисдиплам будет отмечаться уже в первый год терапии, исходя из того, что годовые затраты при поддерживающем режиме ЛП нусинерсен составляют 16 957 680 руб. в расчете на одного пациента, а годовые затраты на лечение ЛП рисдиплам одного взрослого пациента (массой тела больше 20 кг) превышают 20 млн. руб. Таким образом, изложенные результаты анализа «влияния на бюджет», выявили экономическую целесообразность нусинерсена в лечении СМА в сравнении с ЛП рисдиплам.
В целях сохранения здоровья пациентов старшего возраста были адаптированы методические подходы к фармакоэкономическому обоснованию включения лекарственных препаратов (ЛП) для лечения дислипидемий в перечень ЖНВЛП и проведена соответствующая оценка ЛП группы холестерина абсорбции ингибиторов, которая показала, что с точки зрения системы здравоохранения, наличие ЛП этой группы в перечне окажет положительный эффект на бюджет, увеличив доступность этого ЛП для пациентов и отсрочив назначение дорогостоящих ЛП класса ингибиторов PCSK9. С клинической точки зрения увеличение доступности ЛП группы холестерина абсорбции ингибиторов для пациентов при их включении в перечень ЖНВЛП позволит обеспечить соблюдение надлежащей последовательности линии терапий в лечении дислипидемий.
