Куликов А.Ю., Серпик В.Г. 83

Организация лекарственного обеспечения для повышения доступа к дорогостоящей терапии и улучшению результатов лечения на примере мукополисахаридоза II типа

Цель: провести сравнительную оценку эффективности и безопасности лекарственных препаратов для ФЗТ пациентов с МПС II типа, а также проанализировать организацию лекарственного обеспечения пациентов с данной нозологией. Методы: для проведения сравнительной оценки эффективности и безопасности лекарственных препаратов для ФЗТ были использованы данные клинических исследований и исследований реальной клинической практики, в том числе из регистра пациентов Hunter outcomes survey. Для оценки организации лекарственного обеспечения пациентов была рассмотрена нормативно-правовая база РФ и проанализированы данные государственных закупок. Результаты и обсуждения: обеспечение пациентов с орфанными заболе- ваниями патогенетической терапией связано с рядом административных, клинических и экономических ограничений. Наилучшим примером подхода к обеспечению таких пациентов в России является так называемая федеральная программа высокозатратных нозологий (ВЗН), имеющая четкое, прозрачное государственное регулирование и необходимый для планирования бюджетов регистр пациентов. На примере мукополисахаридоза II типа (МПС II), включенного в ВЗН в 2019 году, показано заметное повышение доступа пациентов к терапии при переходе из региональных бюджетов. Для патогенетической пожизненной терапии данной нозологии в России доступны два лекарственных препарата – идурсульфаза и идурсульфаза бета, которые производятся на разных линиях клеток, имеют разные МНН и не являются взаимозаменяемыми. Обе альтернативы имеют регистрационные клинические исследования, однако, для лекарственного препарата идурсульфаза также доступны уникальные данные реальной клинической практики по выживаемости пациентов с МПС II, собранные в ходе пятнадцатилетнего ведения международного регистра пациентов, охватывающего более 1 000 пациентов из 129 стран, включая Россию. Анализ показал, что риск смерти у пациентов, получавших лечение идурсульфазой, на 54% ниже, чем у пациентов в группе естественного течения заболевания (HR 0,46, 95% ДИ: 0,29; 0,72), что может быть использовано организаторами здравоохранения в процессе приоритезации ценности данного лекарственного препарата как с клинической, так и с фармакоэ- кономической точек зрения. Предсказуемость результатов терапии, а так- же более высокая частота назначения препаратов согласно действующим стандартам медицинской помощи, обуславливает обоснованность рассмотрения идурсульфазы как препарата первого выбора.
Скорее всего ваш браузер не поддерживает PDF и Adobe Reader, нажмите здесь, чтобы просмотреть PDF

Комментарии0