Новиков И.В., Рыбченко Ю.В. 1571

Актуальность проведения фармакоэпидемиологической и фармакоэкономической оценки лекарственной терапии больных с фенилкетонурией

Фенилкетонурия (ФКУ) является актуальной проблемой здравоохранения в Российской Федерации и в других странах мира. ФКУ представляет собой генетическое заболевание, наследуемое по аутосомно-рецессивному типу, связанное с нарушением метаболизма аминокислот. При этом до 1 % случаев ФКУ представлено атипичными формами, связанными с мутациями в других генах, отвечающих за кодирование ферментов, обеспечивающих синтез кофакторафенилаланингидроксилазы – тетрагидробиоптерина (BH4). Клиническая картина заболевания развивается уже спустя 2-3 недели после рождения и к шестимесячному возрасту у ребенка формируются необратимые изменения ЦНС. Для больных ФКУ характерна прогрессирующая умственная отсталость, эпилептический синдром и другие психоневрологические расстройства. Появление лекарственных методов лечения ФКУ представляет особый интерес, так как на текущий момент основным терапевтическим методом является диетотерапия. В 2007 г. Управлением по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными препаратами США (FDA) был одобрен лекарственный препарат (ЛП)Куван, который является первым препаратом способным обеспечить организм BH4 у больных ФКУ, позволяя тем самым снизить инвалидизацию, смертность и повысить качество жизни больных. В настоящее время осуществляется регистрация данного ЛП на территории РФ,ввод которого в практику приведет к росту затрат и нагрузки на бюджет здравоохранения. В связи с этим возникает необходимость проведения фармакоэпидемиологической и фармакоэкономической (ФЭК) оценки терапии, а также разработки методических подходов к созданию модели лекарственного обеспечения больных с ФКУ.
Скорее всего ваш браузер не поддерживает PDF и Adobe Reader, нажмите здесь, чтобы просмотреть PDF

Комментарии0